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박차를 가하겠다”고 포부를 밝혔다. 대담=이준기 세종본부 과학바이오팀 부장 ◇대학원 물질명사 시절 ‘생명공학’ 매료… 美 유학 때 ‘뇌질환 연구’ 인연 박 소장은 어릴 적 막연히 과학자를 꿈꿨다. 대학 진학 무렵 주위 친구들이 자연스럽게 공과대학을 선택해 진학했듯 그도 졸업 후 취업이 잘 된다는 생각에 생명공학과에 들어갔다. 그는 “그 때만 해도 생명공학 분야 연구를 계속할 거라곤 전혀 생각하지 않았다”며 “막상 대학에 들어가 보니 생명공학에 재미를 붙여 열심히 공부한 것이 계기가 돼 대학원 진학까지 이어졌다”고 말했다. 석사과정 때는 천연물에서 약리나 생리활성물질을 발굴하는 천연물화학을 전공했다. 하지만 천연물에서 더 많은 물질을 얻고자 하는 욕심에 박사과정에선 유기화학으로 전공을 바꿔 생명공학자의 꿈을 키워 갔다. 그의 주력 연구분야가 된 뇌질환 치료 연구는 미국 유학시절로 거슬러 올라간다. 박 소장은 “박사후연구원(포닥) 생활을 위해 미국으로 건너가 만난 지도교수가 당시 뇌전증 치료 약물을 개발했는데, 그와 함께 약물 기전과 타깃을 규명하는 연구를 시작하면서 뇌질환 연구와의 인연을 맺었다”고 소개했다. 그는 대형 제약사가 달려든다고 해서 쉽게 개발하기 어려운 신약을 대학 교수와 소수의 연구 인력이 미국 식품의약국(FDA) 승인까지 받아 제품화했다는 것이 매우 놀라웠고, 뇌질환 치료 연구자로 성장하는데 많은 것들을 배울 수 있었던 매우 소중한 기회라고 언급했다. 그는 지도교수가 개발한 뇌전증 치료 약물의 기전과 타깃을 규명하는 연구를 성공적으로 마치고, 뇌질환 치료 연구자로 홀로서기 위해 한국으로 돌아왔다. ◇대형 융합연구로 ‘새 지평’… 치매약물 ‘연구혁신’ 주도 박 소장은 KIST에 들어와 미국 포닥 시절 쌓은 값진 연구경험을 살려 좋은 논문을 쓰는 데 만족하지 않고 기술이전과 상용화까지 이어질 수 있는 연구에 역량을 쏟았다. 그는 “논문만 내고 연구를 끝내기 아까워 기업에서 가져 가고 싶은 상용화 가능한 연구성과를 내기 위해 노력했다”고 설명했다. 파킨슨병 치료제 연구에 합류한 이후 KIST가 국가과학기술연구회(NST)의 지원을 받는 ‘치매DTC융합연구단’에 선정되면서 치매 연구에 본격 나섰다. 이 사업은 6년 간 연간 100억원의 연구비를 지원하는 중장기 대형연구 프로젝트로, 그는 다른 출연연과 협업을 통해 치매 치료후보물질 발굴에 주력할 수 있었다. 그는 “융합연구단을 통해 생명연, 한의학연, KISTI 등 다른 출연연과 융합연구를 통해 치매 약물을 발굴하고, 약물 효능과 안전성을 평가하는 뇌질환 관련 인프라와 시스템을 갖춰 나갈 수 있었다”고 말했다. 또한 뇌질환 약물 발굴과 기전 규명에 그치지 않고 약물 효능과 안전성 평가 연구까지 확장해 기술 성숙도를 높여갔다. 그 과정에서 파킨슨병과 알츠하이머 치료제 및 치료 기전을 규명하고, 약효가 좋은 약물들도 발굴하는 기대 이상의 성과를 거뒀다. 특히 융합연구단에서 개발한 뇌 억제성 신경전달물질인 ‘가바’(GABA) 과생성 억제 기반 신규 치매 약물(KDS2010)을 국내외 기업에 기술이전하는 결실도 맺었다. 현재는 치매와 비만 환자를 대상으로 국내 임상2상을 진행하고 있다. 박 소장은 “KDS2010은 치매 치료 약물 중 출연연 최초로 비임상을 진행한 것이고, 국내외 기업에 이전돼 주사제가 아닌 먹는 경구형으로 개발될 계획”이라고 설명했다. ◇근원적 치료제 개발에 주력… 글로벌 제약사에 기술이전 ‘대박’ 그는 치매 약물 이전을 계기로 퇴행성 뇌질환 관련 후속 파이프라인 개발에 많은 공을 들였다. 이 때부터 연구 접근방식을 이전과 달리 했다. 지금까지 치매의 원인으로 알려진 아밀로이드베타 단백질과 타우 단백질을 타깃으로 치료 약물을 개발하기 보다는 뇌염증과 산화성 스트레스에 주목하고, 보다 근원적인 치매 치료제 개발에 힘을 쏟았다. 기존 치매 치료제는 아밀로이드베타 단백질과 타우 단백질을 제거하는 데 초점을 맞춰 개발돼 증상 완화와 질병 진행 속도를 늦추는 데 도움이 될 뿐 근본적인 치료에 한계가 있었다. 미세출현과 뇌 부종 등 안전성에도 문제가 있었다. 박 소장은 “우리 몸에 염증, 아밀로이드베타, 산화성 스트레스 등이 생기면 체내에서 이를 방어하는 기전이 나타나는데, 나이가 들면서 작동이 잘 되지 않는다”면서 “이런 방어 기전을 마치 스위치처럼 계속 켜 놓을 수 있다면 치매를 근원적으로 치료할 수 있을지 않을까라는 접근방식으로 새로운 기전 연구에 매달렸다”고 설명했다. 이런 노력 끝에 두 종류(KDS4043·KDS8024)의 새로운 치매 약물을 개발할 수 있었다. 이 치매 약물은 신경염증 반응을 억제해 뇌 신경회로 손상을 막아 뇌 인지 기능 개선에 탁월한 효능을 발휘한다. 두 치매 약물은 공교롭게도 박 소장이 학부와 박사과정 동기로 SK바이오팜에 근무했던 기업인 출신 조성진 대표와 공동 창업한 큐어버스에 이전됐다. 그 중에서 지난해 10월 KDS4043 약물이 글로벌 제약사인 이탈리아의 안젤리니파마에 출연연 역대 최대 규모인 5000억원대 기술수출에 성공하는 ‘초대박’을 터트렸다. 그는 “바이오 기업 출신 연구자와 KIST 연구자를 연계해 창업을 돕는 바이오스타 사업을 통해 연구원 창업기업을 설립해 해외에 기술이전하는 등 빠르게 상용화할 수 있었다”고 말했다. 여기에 해외 제약사를 매칭해 주고, 기술수출 계약에 이르기까지 컨설팅해 준 국가신약개발단의 도움도 컸다. ◇‘치매 치료제’, 퍼스트 무버로 비상… 출연연, 국가임무 중심 R&D 생태계 필요 안젤리니파마는 KDS4043 약물을 뇌전증 치료제로 개발하기 위해 내년 상반기까지 미국에서 임상1상을 마치고 2027년 임상 2상을 통해 유럽시장에 진출하는 게 목표다. 이와 별개로 큐어버스는 치매 치료제 개발을 위한 국내 임상 1상을 거쳐 내년 임상 2상에 들어가 치료제 개발을 가속화할 계획이다. 박 소장은 “안젤리니파마는 유럽에 대한 개발권을 갖고 큐어버스는 한국과 중국, 대만, 홍콩 등 아시아 시장을 타깃으로 치료제 개발에 속도를 내고 있다”며 “중국에서 임상을 수행할 중국 파트너도 찾고 있다”고 말했다. 임상과정에서 그는 2주에 한 번씩 온라인 회의에 직접 참여해 임상 모니터링과 제약사가 요구하는 연구자료를 보완하는 등 여전히 바쁜 일정을 소화하고 있다. 박 소장은 출연연이 대학과 기업이 할 수 없는 국가 임무중심형 연구기관으로 탈바꿈해야 한다고 강조했다. 이를 위해선 치매 치료제와 같이 국가·사회 현안과 산업계 수요를 반영한 중장기 대형 연구에 집중할 수 있는 연구·개발(R&D) 생태계 혁신이 필요하다고 주장했다. 그는 “앞으로의 출연연 역할은 좋은 논문과 특허를 내는데 그치지 않고, 상용화 수준까지 연구성과를 발전시켜 기업과 협력해 기술사업화를 통해 부가가치를 만드는 것으로 확대돼야 한다”며 “이를 위해선 꾸준한 연구비 지원과 인프라 구축, 연구와 상용화를 잇는 브릿지 프로그램 등이 필요하다”고 피력했다. 박 소장은 “돌이켜 보면 한 개의 치매 약물을 개발하기까지 10년 이상의 긴 시간과 정부의 충분한 연구비가 뒷받침됐기에 가능했다”며 “뇌는 아직 인류가 정복하지 못한 미지의 영역이라는 점에서 우리나라가 치매 치료제 분야를 선점하게 되면 퍼스트 무버로서 엄청난 경제적 이익을 창출할 수 있을 것”이라고 강조했다. 이준기 기자 bongchu@dt.co.kr

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